Kurzfristig wird eine immer größere Zahl von Pathologien mit CAR-T-Therapien behandelt werden, gleichzeitig werden diese Therapien in die zweite Behandlungslinie übergehen. Das System muss sich daher auf einen immer weiter verbreiteten und groß angelegten Einsatz dieser bahnbrechenden Technologie vorbereiten.
VOM ANFANG DER CAR-T-REVOLUTION BIS ZU DEN AKTUELLEN HERAUSFORDERUNGEN
Am 10. Jahrestag der Verabreichung einer experimentellen CAR-T-Therapie an Emily Whitehead, ein 7-jähriges Mädchen, das an Leukämie leidet und im Kinderkrankenhaus von Philadelphia behandelt wird, werden neue CAR-T-Therapien mit großen Erwartungen für neue Indikationen hinzugefügt . Die durch CAR-T-Therapien hervorgerufene Innovation stellt zweifellos eine der wichtigsten medizinischen Errungenschaften des neuen Jahrhunderts im Kampf gegen Tumore dar. Ihren Erfolgen und ihrer weiteren Entwicklung sind Hunderte von Werken gewidmet; Viele davon haben zu den aktuellen Indikationen beigetragen und viele andere tun das Gleiche, um ihren Einsatz zu antizipieren und/oder auf andere Pathologien auszuweiten.
Tatsächlich auf die Erstindikationen (akute lymphoblastische Leukämie, primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, Mantelzell-Lymphom, follikuläres Lymphom), für stark vorbehandelte Patienten (ab der dritten Behandlungslinie), solche mit multiplem Myelom und Fortgeschrittene zur zweiten Linie bei diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom und hochgradigem B-Zell-Lymphom. Beim Myelom deuten frühe Daten auf eine Gesamtansprechrate (ORR) von bis zu 98 %, eine vollständige Ansprechrate (CR) von 83 %, ein progressionsfreies Überleben (PFS) und ein mittleres Gesamtüberleben (OS) hin, die zu diesem Zeitpunkt noch nicht erreicht waren der letzten Datenanalyse, was darauf hindeutet, dass mehr als 50 % der Patienten nach 2 Jahren keine Krankheitsprogression mehr aufweisen*.
AUSWIRKUNGEN THERAPEUTISCHER INNOVATION AUF DIE ORGANISATION
Bei all diesen Indikationen stellt eine einzige Infusion dieser personalisierten Behandlung eine einzigartige Lebenserwartung für Patienten dar, denen bei fortschreitender Pathologie keine therapeutischen Alternativen mehr zur Verfügung stünden.
Aber bereits die Erfahrungen mit den ersten Indikationen, die eine kleine Anzahl von Patienten betrafen, stellten das Organisationssystem des Gesundheitswesens sofort auf die Probe und verdeutlichten die Notwendigkeit, neues Fachwissen und neue konkrete Organisationsmodelle zu schaffen, die angesichts der Bearbeitungszeiten schnell angewendet werden können Der Zugang ist für Patienten von entscheidender Bedeutung.
In diesem Sinne stellten sich daher über das klinische Engagement hinaus einige Fragen sofort als grundlegend heraus: Erforderliche Akkreditierung der Zentren, um das Verfahren in jedem Schritt sicher durchführen und verwalten zu können, angemessenes und voll engagiertes Personal, angemessene Räume innerhalb der akkreditierten Struktur, Strukturierter, effizienter und schneller Verwaltungsablauf in den verschiedenen Vertragsschritten vom Kauf an.
SCHLÜSSELKNOTEN MÜSSEN LÖSEN, UM DAS RENNEN ZU BESCHLEUNIGEN
Einige zentrale Punkte bleiben ungelöst und eine Diskussion auf der Suche nach geeigneten und nachhaltigen Lösungen ist von entscheidender Bedeutung:
1. Finanzierung: Welche Nachhaltigkeitsmodelle gibt es angesichts der bevorstehenden Erstattung neuer Indikationen, der Weiterentwicklung früherer Therapielinien für bestehende Indikationen, des Ausstiegs aus dem Innovationsfonds einiger Indikationen? Welche Regelung dedizierter Tarife und welches Mobilitätsmanagementmodell?
2. Organisationsmodelle: Aktuelle Erfahrungen und Fähigkeiten des strategischen Managements von Gesundheitsunternehmen zur Unterstützung des Aufbaus angemessener Strukturen (nicht nur effizienter CAR-T-Teams, sondern auch der Finanz-, Rechts- und Finanzbüros).
3. Produktivität: Erstellung geeigneter/nachhaltiger Modelle durch Analyse der aktuellen Verfahrenskosten (CAR-T ist keine Therapie, sondern ein Verfahren), Analyse der Humanressourcen, Überprüfung der Akkreditierungskriterien des AIFA-Zentrums.
4. Überweisung: Verkürzung der Sendezeiten an aktivierte Hub-Zentren, neue Netzwerkfunktionen, neuer Datenaustausch, neue Formen der gemeinsamen Forschung.
SCHLÜSSELWÖRTER: ZUGANG ZU INNOVATION, PROGRAMMIERUNG, NACHHALTIGKEIT
Aufgrund der vorliegenden Daten sind diese Therapien vorerst stark vorbehandelten Patienten vorbehalten, mit Blick auf die Zukunft müssen wir uns jedoch bereits jetzt auf eine rasche Eskalation der Behandlungsabläufe einstellen.
Durch regionale Schulungstische, die die wichtigsten Branchenexperten, Protagonisten der Gesundheitsversorgungskette, Bürger und regionale Techniker zusammenbrachten, hat sich Motore Sanità über sein Innovationsobservatorium mit diesen dringenden Fragen befasst, um die Institutionen durch die Erhebung der aktuellen Bedürfnisse zu unterstützen. die kritischen Themen, die heute angesprochen wurden, die bewährten Praktiken, die umgesetzt wurden. Aus dem Prozess gingen einige konkrete Vorschläge hervor, um diese Herausforderungen durch gemeinsame Lösungen anzugehen, die mit den Ressourcen und den entsprechenden Anforderungen für einen schnellen Zugang zu der neuen Behandlung im Einklang stehen.
VON DEN ERFASSTEN BEDÜRFNISSEN BIS ZU DEN VORGESCHLAGENEN OPERATIVEN LÖSUNGEN
ETHISCH-POLITISCHE WAHLEN: VORSCHLÄGE
• Prognoseplanung und Budgetierung: Vorausplanung ist unerlässlich. Jede Region muss über klare Richtlinien für das Budget verfügen, das den CAR-T-Therapien für das folgende Jahr zugewiesen und zugewiesen wird, wobei die Ausweitung der Indikationen und die Wirksamkeit der Behandlungen zu berücksichtigen sind.
***Erwähnenswert ist die bewährte Praxis der Region Friaul-Julisch Venetien, die als autonome Region keinen Zugang zum Fonds für innovative Arzneimittel hat und diesen bereits für zwei Jahre einen eigenen Fonds zugewiesen und einen separaten Fonds eingerichtet hat Für CAR-T, Supra-Company, wird dieser Fonds von Jahr zu Jahr auf der Grundlage einer sorgfältigen Analyse der Planungsauswirkungen vorläufig aktualisiert.
• Ausreichende Finanzierung: CAR-T-Therapien, die oft als lebensrettend gelten, erfordern erhebliche Investitionen. Es ist von entscheidender Bedeutung, sicherzustellen, dass die Ressourcen ausreichend sind, um die Kosten zu decken, ohne dass es zu Ungleichheiten beim Zugang kommt.
• Berichtsströme: Die Verwaltung der Buchhaltungsströme im Zusammenhang mit den im Fonds für innovative Arzneimittel enthaltenen CAR-Ts in jeder Region muss immer von den normalen Krankenhausausgabenströmen gemäß den Vorschriften getrennt werden (heutzutage ist dies nicht immer der Fall, was zu Problemen führt). , in den verschreibenden Hub-Zentren, Sorge der strategischen Leitungen um die Führung ihrer Konten).
• Kulturelle Überlegungen zu Innovation: Es ist wichtig, eine kulturelle Einstellung zu fördern, die echte Innovation begünstigt und als Investition und nicht nur als zu verwaltende Kosten verstanden wird. Die Umsetzung innovativer Therapien wie CAR-T, die Patientenleben retten, kann durch den Zugang nicht gebremst werden.
Institutionelle Neuausrichtung: Gesundheits- und politische Institutionen müssen zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass die für den Einsatz von CAR-T-Therapien notwendigen diagnostischen Verfahren in das Angebot integriert und finanziell unterstützt werden.
ORGANISATIONS-/PLANUNGSWAHLEN: VORSCHLÄGE
• Neuorganisation des Patientenzugangs und -managements, Berichterstattung über Ausgabenströme:
• Vorschlag: Neuausrichtung des Zugangs zur Hämatologie für CAR-T-Patienten auf der Grundlage der aktuellen Bedürfnisse und Anforderungen, Schaffung einer flexiblen/dynamischen Struktur, die nicht nur auf einer festen Anzahl von Betten basiert. Definitive Klärung des korrekten Verwaltungsablaufs hinsichtlich der Kosten für das Behandlungsmanagement zwischen den Regionen und den Generaldirektionen der Pflegeeinrichtungen, die CAR-T verwalten.
• Umsetzung: Zertifizieren Sie eine größere Anzahl von Räumen, als normalerweise für Transplantationen vorgesehen sind, und folgen Sie dabei einem J-Pfad (Just-In-Time). Nach dem Vorbild der besten Praktiken der Region Friaul-Julisch Venetien und zur Entlastung der Buchhaltungslast der allgemeinen Verwaltung der Hub-Zentren, die CAR-T nutzen, wird zu Beginn des Jahres ein unternehmensübergreifender Fonds für diese Therapien eingerichtet .
• Medizinisches und technisches Personal für CAR-T:
• Vorschlag: Stellen Sie spezifisches, ausreichend geschultes Personal für die Verwaltung des CAR-T-Verfahrens bereit und überwinden Sie die aktuellen Schwierigkeiten im Zusammenhang mit der Verwaltung von Unterstützung und Beratung nach Bedarf. Bisher können technische Persönlichkeiten wie Datenmanager, Managementingenieure, aber nicht nur solche, die gesetzlich als grundlegende Persönlichkeiten innerhalb des CAR-T-Teams vorgesehen sind, von der Geschäftsleitung der autorisierten Zentren nicht eingestellt werden.
• Umsetzung: Überwindung organisatorischer Herausforderungen durch die Schaffung eines klar definierten operativen Pflegemodells in jeder akkreditierten Pflegeeinrichtung mit Betreibern, die in der Lage sind, innovative Therapien angemessen zu unterstützen. Überwinden Sie durch eine Klärung auf institutioneller, nationaler und regionaler Ebene die Widersprüche hinsichtlich der Unmöglichkeit der strategischen Verwaltung der Hub-Zentren, die Zahlen einzustellen, die bereits vom Gesetz und den Regulierungsbehörden als grundlegend für die Zusammensetzung der CAR-T-Teams der Hub-Zentren vorgesehen sind Zentren, um die Angemessenheit und Sicherheit bei der Verabreichung dieser Therapien zu gewährleisten.
• Strukturieren Sie einen Bereich mit geringer Intensität für CAR-T:
• Vorschlag: Schaffung eines speziellen Bereichs mit geringer Intensität für CAR-T-Verfahren, basierend auf Zertifizierungsstandards (CNT, J, ISO) und mit angemessenen strukturellen Garantien.
Umsetzung: Die strategischen Ausrichtungen, in denen CAR-T-Zentren agieren, müssen in jeder einzelnen Region alle bisher entstandenen bürokratischen/administrativen Hürden analysieren, sammeln und überwinden, die einen schnellen Patientenzugang zur Therapie behindert haben.
• Sicherheit, Fachwissen und Akkreditierung der Zentren, Management von Komplikationen
• Vorschlag: Verabschieden Sie sich von einem proaktiven Ansatz, der einen einheitlichen Zugang zum Management neuer Intensivtherapien garantiert, basierend auf dem Verständnis der schnellen Entwicklung von Indikationen und der frühzeitigen und kompetenten Behandlung von Komplikationen wie CRS und ICANS. Implementieren Sie klare Protokolle für die Bewältigung dieser Probleme, indem Sie die Einbeziehung der Ethikkommission bei kritischen Entscheidungen fordern.
• Umsetzung: Kontinuierliche und strukturierte Schulung des engagierten Personals für das Management von Therapien und möglichen Komplikationen. Auf der Ebene der einzelnen Regionen und nationalen Kontrollstellen ist es unerlässlich, die Produktivität der Zentren in Bezug auf Sicherheit und das erforderliche Fachwissen zu überwachen (PNE-Modell), aber auch die AIFA-Regeln zur Akkreditierung der Zentren zu überprüfen die derzeit die homogene Verbreitung der Zentren in einigen Regionen, insbesondere im Süden, benachteiligen (Verweis auf JACIE-Kriterien, die eher für allogene als für autologe Transplantationen wie im Fall von CAR-T verwendet werden).
• Erkennen der tatsächlichen Intensität der Aktivität:
• Vorschlag: Messen und erkennen Sie die tatsächliche Intensität der hämatologischen Aktivität und legen Sie so echte Angemessenheitskriterien, erforderliche Ressourcen und Mindestbehandlungsstandards fest. Auf dieser Grundlage müssen die Regionen und MINSAL angemessene Unterstützung in Bezug auf Budget, Personal und Management der Aktivität leisten, um auf künftig größere Behandlungsanfragen vorbereitet zu sein.
• Umsetzung: Erfassung/Kommunikation der Gesundheitsverwaltungen mit den umzusetzenden Bedürfnissen und Lösungen, um einen flexibleren Ansatz bei der Verwaltung hämatologischer Aktivitäten zu erreichen (CAR-T).
• Fairer und nachhaltiger Zugang zu Therapien:
• Vorschlag: Gewährleistung des Zugangs zu Therapien im Einklang mit wissenschaftlichen Erkenntnissen, fair und nachhaltig, Vermeidung von allein auf Kosten basierenden Auswahlkriterien.
• Umsetzung: Sensibilisierung der Institutionen für die Notwendigkeit, sinnvoll in Innovationen zu investieren, dabei die korrekte Vergütung von hochspezialisiertem Personal zu berücksichtigen (Aktualisierung und Einheitlichkeit der jeweiligen DRG im Landesgebiet) und sicherzustellen, dass innovative Therapien den Patienten in jedem Gebiet gleichermaßen zur Verfügung stehen National.
• Empfehlungen, Netzwerke, Datenaustausch:
• Vorschlag: Jede Region muss einen klaren, schnellen und angemessenen Weg für den Zugang zur Therapie strukturieren (vom Territorium über die Spoke-Blutzentren bis hin zu den Hub-Zentren).
Umsetzung: Aufbau oder Umsetzung der Effizienz des regionalen Hämatologienetzwerks; ein Netzwerk nationaler Expertenzentren schaffen; die Tarife für die verschiedenen Phasen der gesamten CAR-T-Reise endgültig zu vereinheitlichen.
