Tgcom24
Das „letztendlich heilende Potenzial“ der Strategie
Die Studien wurden im „New England Journal of Medicine“ veröffentlicht und bestätigen „das definitive Heilpotenzial“ dieser Therapiestrategie, sagte Franco Locatelli, Leiter des klinischen und Forschungsbereichs Onkohämatologie von Bambino Gesù in Rom, der eine solche koordinierte der beiden Studios und ist die zweite Signatur des anderen.
Die beiden häufigsten erblichen Blutkrankheiten weltweit
Thalassämie und Sichelzellenanämie sind die beiden häufigsten erblichen Blutkrankheiten weltweit. Beide Pathologien werden durch Mutationen in den Genen verursacht, die an der Synthese von Hämoglobin beteiligt sind, dem Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff im Körper transportiert.
Modifikation hämatopoetischer Stammzellen
Die beiden von den Pharmaunternehmen Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics geförderten Studien bestätigten die therapeutische Wirksamkeit eines Ansatzes, der die Modifikation hämatopoetischer Stammzellen durch das „molekulare Scheren“-System CRISPR-Cas9 beinhaltet. Die Modifikation dient dazu, dass die Blutzellen fötales Hämoglobin produzieren, anstatt das, was physiologisch nach der Geburt produziert wird.
91 % erlangten Transfusionsunabhängigkeit
Die erste Studie umfasste 52 Patienten im Alter zwischen 18 und 35 Jahren mit Beta-Thalassämie, von denen 14 bei Bambino Gesù eingeschrieben waren, und zeigte, dass 91 % von der Transfusion unabhängig wurden und im Durchschnitt höhere Hämoglobinwerte erzielten als die bei Eltern beobachteten sind gesunde Träger der Pathologie. Die hohen Hämoglobinwerte und das Vorhandensein veränderter Zellen bestehen in einigen Fällen seit über 4 Jahren.
Die Therapie, die Sie von gefäßverschließenden Krisen befreit
Die zweite Studie bestätigte stattdessen bei 44 Patienten mit Sichelzellenanämie (7 davon wurden bei Bambino Gesù behandelt), dass die Therapie sie für mindestens 12 Monate von vasookklusiven Krisen befreien kann. Auch in diesem Fall sind die Hämoglobinwerte gut und der Nutzen hält über einen längeren Zeitraum an.
Von der EMA zugelassene Therapie für Patienten über 12 Jahre
Die Genome-Editing-Therapie mit dem Namen Exagamglogene Autotemcel wurde vor einigen Monaten von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Patienten über 12 Jahren zugelassen. Derzeit laufen Versuche mit jüngeren Kindern. Das Jesuskind ist ebenfalls an dieser Forschung beteiligt und hat bereits vier Kinder mit ermutigenden Ergebnissen behandelt.
„Ein Meilenstein für die Veränderung des Therapieszenarios“
„Die gemeinsame Veröffentlichung der beiden Studien in einer Fachzeitschrift wie dem „New England Journal of Medicine“ stellt einen Meilenstein für die Veränderung des Therapieszenarios dar“, sagt Locatelli. „Ein Ergebnis, das einmal mehr die Fähigkeit und Entschlossenheit des Kinderkrankenhauses Bambino Gesù unter Beweis stellt, in innovative Therapien zu investieren, die den natürlichen Verlauf solch komplexer Krankheiten verändern können“, schließt er.
