Der “fortschrittliche Therapien“, wie Gen- und ZelltherapienAngebot neu Möglichkeiten zur Behandlung und Genesung schwerer Krankheiten, die einst unheilbar waren. Ihre kostenEs kann jedoch eine Menge sein hochfür die a Nachhaltigkeitsproblem wirtschaftlich für den Nationalen Gesundheitsdienst. Aber wie kann man garantieren? Fairness und Gleichbehandlung an alle Patienten, die diese innovativen Behandlungen benötigen? Dies wurde während einer Konferenz diskutiert, «Fortgeschrittene Therapien: von Nachhaltigkeit bis hin zu Organisationsmodellen in diesem Bereich», organisiert vom Higher Institute of Health und Assobiotec – Nationaler Verband der Federchimica für die Entwicklung der Biotechnologie.
Was sind fortgeschrittene Therapien?
Fortschrittliche Therapien, sogenannte ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), bestehen aus möglicherweise künstlich hergestellten Zellen oder Geweben oder Nukleinsäuren. Dazu gehören die Zelltherapien, Gentherapien, Tissue Engineering, kombinierte ProdukteDie. Sie sind Protagonisten einer epochalen Revolution, denn zum ersten Mal in der Geschichte der Medizin ist es gelungen, sie zu entwickeln Drogen basierend auf biologischem Material, personalisiert und die danach streben den Patienten mit einer einzigen Verabreichung heilen. Indem sie direkt an den Ursachen der Krankheit eingreifen, bieten sie tatsächlich neue Ursachen Heilungsaussichten für Pathologien, für die es bisher keine therapeutischen Lösungen gab.
Ihre Hauptmerkmale sind:
▪ tdie klinische Geschichte erheblich verändern von Patienten, die von Krankheiten betroffen sind, für die es keine therapeutische Alternative gibt, und sind in der Lage, beeinträchtigte physiologische Funktionen wiederherzustellen, zu korrigieren oder zu modifizierenauch mit der Korrektur erworbener Mutationen auf genetischer Basis und dem Hinzufügen von Kopien funktionierender Gene;
▪ Ich bin entwickelt einen relevanten klinischen Nutzen haben bei schweren und behindernden Krankheiten, die oft unglückliche Folgen haben, bei seltenen Krankheiten und bei denen nur wenige oder keine therapeutischen Optionen zur Verfügung stehen;
▪ werden in einer einzigen Behandlung verabreicht (One-Shot), im Gegensatz zu herkömmlichen Medikamenten und Protokollen, die wiederholte und regelmäßige Behandlungen erfordern;
▪ haben hohe Investitionskosteni, da es sich um hochkomplexe und produktive personalisierte Therapien handelt, die aber vorhanden sind bemerkenswerte Vorteile Zukunftsaussichten in klinischer, therapeutischer, sozialer und wirtschaftlicher Hinsicht für Gesundheitssysteme und Patientengesundheit;
▪ es sind Therapien nur in qualifizierten und spezialisierten Zentren verabreicht und entstehen auf äußerst innovativen und komplexen Plattformen.
Sie sind in Europa zugelassen 25 neuartige Therapien, davon sind derzeit 18 auf dem Markt. Von diesen 18 Therapien hat Italien acht eine Erstattung gewährt.
Schlüsselrolle für Italien
Laut einem aktuellen Bericht von Alliance Regenerative Medicines gibt es weltweit mehr als 1.990 Studien, von denen sich 112 bereits in Phase 3 befinden (99 werden von der biopharmazeutischen Industrie durchgeführt, 13 von der Wissenschaft, Regierungen oder anderen Institutionen). In Europa gibt es 360 klinische Studien, davon befinden sich rund fünfzig in der Vorzulassungsphase. Italien spielt seit jeher eine Schlüsselrolle in der Forschung und Entwicklung fortschrittlicher Therapien: Vier der ersten von der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA zugelassenen neuartigen Therapien sind das Ergebnis italienischer Forschung. Und heute wird das Engagement mit wichtigen wirtschaftlichen Investitionen und 23 laufenden klinischen Studien im Jahr 2022 in medizinischen Bereichen mit ungedecktem klinischem Bedarf wie seltenen Krankheiten, neurodegenerativen Erkrankungen und Tumoren fortgesetzt.
Recht auf Fürsorge und Nachhaltigkeit
“Das Thema von Übergabe der Pflegein diesem Fall neuartige Therapien, vom Labor bis zum Patientenbett ist von grundlegender Bedeutung und obwohl diese Therapien eine wichtige darstellen Hoffnung auf Heilung Pfür einige bisher unheilbare Krankheiten, dort sind einige Hindernisse auf die reale Möglichkeit von Nutzung durch Patienten» sagt der Präsident des Higher Institute of Health Rocco Bellantone, wonach „die Einführung innovativer Modelle“ notwendig ist, um sicherzustellen, dass dieser Transfer erfolgt „effektiv, zeitnah, fair und nachhaltig».
Robert Giovanni Nisticò, neuer Präsident von Aifa, der italienischen Arzneimittelbehörde, berichtet: „CWir konzentrieren uns auf die Notwendigkeit Gewährleistung eines gleichberechtigten und schnellen Zugangs für Patienten und Wahrung der Nachhaltigkeit des Gesundheitssystems. Wir müssen über neue Konzepte nachdenken, denn komplexe Probleme erfordern komplexe Lösungen.“
60 neue Gen- und Zelltherapien bis 2030
Ein sehr aktuelles Thema, auch weil, wie der Präsident von Assobiotec Fabrizio Greco berichtet, „das geschätzt wird.“ Bis 2030 könnten weltweit bis zu 60 neue Gen- und Zelltherapien auf den Markt kommenwas sie insgesamt beunruhigen könnte 350.000 Patienten. Zu den wirtschaftlichen Auswirkungen in Italien berichten aktuelle Analysen für das Jahr 2023 ein Aufwand zwischen 132 und 264 Millionen Eurobis zu einem Betrag, der von den nationalen Gesundheitssystemen getragen wird 905 und 1.810 Millionen Euro für das Jahr 2027». Daher besteht laut Greco die Notwendigkeit eines „ständigen Diskussionstisches zwischen allen Akteuren des Gesundheitssystems, um ein neues Organisationsmodell aufzubauen, das einen gleichberechtigten Zugang und eine gleichberechtigte Versorgung gewährleisten kann.“ Letztes Jahr wurde im Gesundheitsministerium eine technische Tabelle zu fortschrittlichen Therapien eingerichtet: Wir hoffen, dass die Arbeiten bald beginnen werden“, schließt der Präsident von Assobiotec.
