Der erste Patient wurde in Venetien und der zweite in Italien mit Gentherapie behandelt

Hämophilie: Der erste Patient in Venetien und der zweite in Italien wurden im Unternehmen erfolgreich mit Gentherapie behandelt.

Hämophilie ist eine seltene, angeborene und erbliche Erkrankung, die durch einen Mangel an bestimmten Blutgerinnungsproteinen verursacht wird. Die Betroffenen haben eine erhöhte Neigung sowohl zu spontanen als auch zu traumatischen Blutungen. Schwere Hämophilie tritt typischerweise früh auf und wird innerhalb der ersten zwei Lebensjahre diagnostiziert. Es handelt sich um eine Pathologie, die fast ausschließlich Männer betrifft, da die genetische Botschaft mit dem X-Chromosom verknüpft ist.

Trotz der wichtigen Fortschritte bei der Behandlung von Hämophilie ist die Krankheit immer noch mit einer erheblichen Belastung für den Patienten verbunden: therapeutische, klinische, physische, psychische und tägliche Aktivitäten. Die Gentherapie hingegen hat enorme Vorteile: Eine einzige intravenöse Infusion reicht aus, die hohen Werte des Gerinnungsfaktors reichen aus, um Blutungen zu verhindern, der Patient ist über einen langen Zeitraum krankheitsfrei.

Derzeit werden im Unternehmen 202 Patienten wegen Hämophilie A und B behandelt. Darüber hinaus werden 285 Patienten wegen Morbus von Willebrand behandelt. Schließlich werden 148 Patienten wegen anderer seltener Gerinnungsstörungen behandelt.

Bisher wurden 833 individuelle Therapiepläne verordnet.

Die Medizinische Klinikeinheit 1 beherbergt das multidisziplinäre Regionalzentrum für Prävention, Prophylaxe und fortgeschrittene Behandlung der hämophilen Arthropathie sowie das Regionalzentrum für Prävention, Diagnose und Therapie von Hämophilien, Thrombophilien und komplexen Hämostasepathologien.

Darüber hinaus ist die UOC Clinica Medica 1 als europäisches Hämophilie-Komplettversorgungszentrum akkreditiert.

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